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TCL053品牌:MedChemExpress (MCE)
货号:HY-147332
CAS:2361162-70-9
纯度:99.92%
存储条件:纯品 -20°C 3 年 溶剂中 -80°C 6 个月 -20°C 1 个月
运输条件:美国大陆的室温
其他地方可能有所不同。
产品活性:TCL053 是一种可电离的脂质,用于高效地将活性成分 (特别是核酸) 导入细胞。TCL053 能够与二棕榈酰磷脂酰胆碱 (DPPC)、聚乙二醇二肉豆蔻酰基甘油 (PEG-DMG) 和胆固醇,一起形成脂质纳米粒 (LNP),能够将 Cas9 mRNA 和 sgRNA 传递到骨骼肌中。
生物活性:TCL053 是一种可电离的脂质载体,用于以优异的效率将活性成分(尤其是核酸)引入细胞。 TCL053 与 DPPC(二棕榈酰磷脂酰胆碱)、PEG-DMG(聚乙二醇二肉豆蔻酰甘油)和胆固醇一起形成能够递送 Cas9 mRNA 和 sgRNA 的脂质纳米颗粒 (LNP)进入骨骼肌[1][2]。 体外: TCL053 显示解离常数 pKa =6.8[1]。
TCL053: DPPC : Cholesterol : DMG-PEG =60 : 10.6 : 27.3 : 2.1,包封率为96%,大小为79.1 nM[1]。 体内:基于 TCL053 的 LNP 封装 Cas9 mRNA (TCL053-LNP-CRISPR)(20 μg 总 RNA
im)表现出高基因组编辑和外显子跳跃功效,并且是高于其他体内mRNA递送试剂(in vivo-jetRNA)[1]。
基于TCL053的LNP,通过肢体灌注法,可靶向多个肌肉群,重复给药且低免疫原性特征[1]。
基于 TCL053 的 LNP 作为 CRISPR-Cas9 的递送载体,可用于骨骼肌疾病研究[1]。
基于 TCL053 的 LNP 在具有人源化外显子序列的 DMD 小鼠模型中诱导稳定的基因组外显子跳跃并恢复抗肌萎缩蛋白[1]。
体外:TCL053 的解离常数 pKa =6.8[1]。TCL053 : DPPC : 胆固醇 : DMG-PEG =60 : 10.6 : 27.3 : 2.1,包封率为 96%,粒径为 79.1 nM[1]。MCE 尚未独立证实这些方法的准确性。仅供参考。
体内:基于TCL053的LNP包裹Cas9 mRNA(TCL053-LNP-CRISPR)(20 µg总RNA
im)表现出较高的基因组编辑和外显子跳跃效率,高于其他体内mRNA递送试剂(in vivo-jetRNA)[1]。基于TCL053的LNP通过肢体灌注法,可靶向多个肌肉群,具有重复给药和低免疫原性的特点[1]。基于TCL053的LNP作为CRISPR-Cas9的递送载体,可用于骨骼肌疾病研究[1]。基于TCL053的LNP在含有人源化外显子序列的DMD小鼠模型中诱导稳定的基因组外显子跳跃并恢复肌营养不良蛋白[1]。MCE尚未独立证实这些方法的准确性。它们仅供参考。