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By Targets:	Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs) (1) c-Met/HGFR (11) DNA/RNA Synthesis (3) Dystrophin (8) EGFR (2) Kinesin (1) Microtubule/Tubulin (1) Nucleoside Antimetabolite/Analog (3) Transferrin Receptor (1) Transmembrane Glycoprotein (2)
By Research Areas:	Cancer (14) Metabolic Disease (4) Neurological Disease (4)
Oligonucleotides:	反义寡核苷酸 (18)

抑制剂 & 激动剂

寡核苷酸

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Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-112777

Kinesore	Microtubule/Tubulin Kinesin	Others
Kinesore 是 KLC2-SKIP 相互作用的抑制剂。

HY-132586

Viltolarsen NS-065/NCNP-01	Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin	Metabolic Disease
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-145724

Drisapersen Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051	DNA/RNA Synthesis Dystrophin	Others
Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-150237

FITC-labeled Drisapersen sodium	DNA/RNA Synthesis Dystrophin	Others
FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-132611A

Golodirsen sodium SRP-4053 sodium	DNA/RNA Synthesis Dystrophin	Neurological Disease
Golodirsen (SRP-4053) sodium 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen sodium 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen sodium 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132584A

Casimersen sodium SRP-4045 sodium	Dystrophin	Others
Casimersen sodium 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen sodium 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132584

Casimersen SRP-4045	Dystrophin	Others
Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-158829

SSOe26 sodium	EGFR	Cancer
SSOe26 sodium 是一种靶向HER4的反义寡核苷酸。SSOe26 sodium 诱导了外显子26的跳跃，导致产生一个除外显子26（CYT2亚型）的新型mRNA转录本。SSOe26 sodium 降低了小鼠移植瘤的肿瘤生长。

HY-132611

Golodirsen SRP-4053	Dystrophin	Neurological Disease
Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-144399A

CD33 splicing modulator 1 hydrochloride	Transmembrane Glycoprotein	Neurological Disease
CD33 splicing modulator 1 (Compound 1) hydrochloride 是一种 CD33 剪接调节剂。CD33/Siglec 3 是一种已知可调节小胶质细胞活性的髓系细胞表面受体。CD33 splicing modulator 1 hydrochloride 增加了细胞 mRNA 池中外显子 2 的跳跃，可用于研究包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病。

HY-132586A

Viltolarsen sodium NS-065/NCNP-01 sodium	Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin	Metabolic Disease
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-158828

SSO111 sodium	EGFR	Cancer
SSO111 sodium 是一种靶向HER2的反义寡核苷酸。SSO111 sodium 在剪接过程中诱导外显子15的跳跃，导致产生一个不含外显子15的新型mRNA转录本。SSO111 sodium 下调了HER2的mRNA，从而抑制了HER2过表达的肿瘤细胞的增殖并诱导凋亡。

HY-144399

CD33 splicing modulator 1	Transmembrane Glycoprotein	Neurological Disease
CD33 splicing modulator 1 (Compound 1) 是一种 CD33 splicing modulator。CD33/Siglec 3 是一种已知可调节小胶质细胞活性的髓系细胞表面受体。CD33 splicing modulator 1 增加了细胞 mRNA 池中外显子 2 的跳跃。CD33 splicing modulator 1 具有研究包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的潜力。

HY-177484

Rostudirsen DYNE-251 Oligomer	Transferrin Receptor Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs)	Others
Rostudirsen 是一种寡核苷酸， Zeleciment rostudirsen (HY-177485) 的组成部分之一。 Zeleciment rostudirsen 由 Rostudirsen (HY-177484) 与片段抗体 Zeleciment (HY-P990780) 结合而成。Zeleciment 能够与肌肉中高度表达的转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合。Zeleciment rostudirsen 可靶向肌肉组织，并促进细胞内51 号外显子跳跃，使肌肉细胞能够生成接近完整长度的肌营养不良蛋白。

HY-E70754

MET Y1230A Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET Y1230A 是 MET 的一个突变体。MET Y1230A Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET Y1230A 蛋白，可用于研究 MET Y1230A 相关功能。

HY-E70748

MET D1228H Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET D1228H 是 MET 的一个突变体。MET D1228H Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET D1228H 蛋白，可用于研究 MET D1228H 相关功能。

HY-E70750

MET F1200I Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET F1200I 是 MET 的一个突变体。MET F1200I Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET F1200I 蛋白，可用于研究 MET F1200I 相关功能。

HY-E70758

MET Y1235D Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET Y1235D 是 MET 的一个突变体。MET Y1235D Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET Y1235D 蛋白，可用于研究 MET Y1235D 相关功能。

HY-E70755

MET Y1230C Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET Y1230C 是 MET 的一个突变体。MET Y1230C Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET Y1230C 蛋白，可用于研究 MET Y1230C 相关功能。

HY-E70753

MET M1250T Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET M1250T 是 MET 的一个突变体。MET M1250T Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET M1250T 蛋白，可用于研究 MET M1250T 相关功能。

HY-E70752

MET L1195V Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET L1195V 是 MET 的一个突变体。MET L1195V Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET L1195V 蛋白，可用于研究 MET L1195V 相关功能。

HY-E70757

MET Y1230H Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET Y1230H 是 MET 的一个突变体。MET Y1230H Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET Y1230H 蛋白，可用于研究 MET Y1230H 相关功能。

HY-E70751

MET G1163R Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET G1163R 是 MET 的一个突变体。MET G1163R Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET G1163R 蛋白，可用于研究 MET G1163R 相关功能。

HY-E70756

MET Y1230D Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET Y1230DH 是 MET 的一个突变体。MET Y1230D Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET Y1230D 蛋白，可用于研究 MET Y1230D 相关功能。

HY-E70749

MET D1228N Recombinant Human Active Protein Kinase	c-Met/HGFR	Cancer
间充质-上皮转化 (MET) 是肝细胞生长因子 (HGF) 的受体酪氨酸激酶。MET 过度激活与血管生成、细胞迁移、生长和侵袭密切相关。异常的 MET 信号转导可通过多种分子机制驱动多种癌症类型的肿瘤发生，包括 MET 扩增、MET 外显子 14 跳跃突变、MET 过表达和 MET 融合。MET D1228N 是 MET 的一个突变体。MET D1228N Recombinant Human Active Protein Kinase 是一种重组 MET D1228N 蛋白，可用于研究 MET D1228N 相关功能。

HY-147412

Ultevursen QR-421a	Nucleoside Antimetabolite/Analog	Others
Ultevursen (QR -421a)是一种基于单链 RNA的寡核苷酸，可以阻止因USH2A基因(编码 usherin 蛋白)的第13外显子突变而导致的色素性视网膜炎患者的视力下降。Ultevursen 序列：(P-thio)[2′-O-(2-methoxyethyl)](A-G-m⁵C-m⁵U-m⁵U-m⁵C-G-G-A-G-A-A-A-m⁵U-m⁵U-m⁵U-A-A-A-m⁵U-m⁵C) 。

Cat. No.	Product Name		Classification

HY-132586

Viltolarsen NS-065/NCNP-01		反义寡核苷酸
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-145724

Drisapersen Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051		反义寡核苷酸
Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-145724A

Drisapersen sodium Kyndrisa sodium; GSK2402968A sodium; PRO051 sodium		反义寡核苷酸
Drisapersen sodium 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-108753A

Eteplirsen sodium AVI 4658 sodium		反义寡核苷酸
Eteplirsen (AVI 4658) sodium 是一种合成的反义寡核苷酸，可诱导肌营养不良蛋白产生。Eteplirsen (AVI 4658) sodium 促进杜氏肌营养不良症患者的外显子 51 跳变，可用于杜氏肌营养不良症的研究。

HY-132584A

Casimersen sodium SRP-4045 sodium		反义寡核苷酸
Casimersen sodium 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen sodium 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132584

Casimersen SRP-4045		反义寡核苷酸
Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132592A

Suvodirsen sodium WVE-210201 sodium		反义寡核苷酸
Suvodirsen sodium 诱导外显子 51 跳跃，可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132585A

SRP-5051 sodium Vesleteplirsen sodium		反义寡核苷酸
SRP-5051 是下一代肽磷酸二酰胺吗啉低聚物 (PPMO)。SRP-5051 靶向杜氏肌营养不良症 (DMD) 中第 51 外显子跳跃。

HY-158830

MDM4-targeting ASO sodium		反义寡核苷酸
MDM4-targeting ASO sodium 是一种靶向MDM4的反义寡核苷酸。MDM4-targeting ASO 诱导外显子6的跳跃，导致除外显子6的mRNA转录本发生无义介导的衰减。在多种人类黑色素瘤细胞系和黑色素瘤患者来源的移植小鼠模型中，MDM4-targeting ASO介导的外显子6跳跃降低了MDM4的丰度，抑制了黑色素瘤生长，并增强对MAPK靶向治疗药物的敏感性。

HY-147412A

Ultevursen sodium QR-421a sodium		反义寡核苷酸
Ultevursen sodium 是一种基于单链 RNA的寡核苷酸，可以阻止因USH2A基因(编码 usherin 蛋白)的第13外显子突变而导致的色素性视网膜炎患者的视力下降。

HY-150237

FITC-labeled Drisapersen sodium		反义寡核苷酸
FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-158829

SSOe26 sodium		反义寡核苷酸
SSOe26 sodium 是一种靶向HER4的反义寡核苷酸。SSOe26 sodium 诱导了外显子26的跳跃，导致产生一个除外显子26（CYT2亚型）的新型mRNA转录本。SSOe26 sodium 降低了小鼠移植瘤的肿瘤生长。

HY-132611

Golodirsen SRP-4053		反义寡核苷酸
Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132611A

Golodirsen sodium SRP-4053 sodium		反义寡核苷酸
Golodirsen (SRP-4053) sodium 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen sodium 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen sodium 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132586A

Viltolarsen sodium NS-065/NCNP-01 sodium		反义寡核苷酸
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-158828

SSO111 sodium		反义寡核苷酸
SSO111 sodium 是一种靶向HER2的反义寡核苷酸。SSO111 sodium 在剪接过程中诱导外显子15的跳跃，导致产生一个不含外显子15的新型mRNA转录本。SSO111 sodium 下调了HER2的mRNA，从而抑制了HER2过表达的肿瘤细胞的增殖并诱导凋亡。

HY-177484

Rostudirsen DYNE-251 Oligomer		反义寡核苷酸
Rostudirsen 是一种寡核苷酸， Zeleciment rostudirsen (HY-177485) 的组成部分之一。 Zeleciment rostudirsen 由 Rostudirsen (HY-177484) 与片段抗体 Zeleciment (HY-P990780) 结合而成。Zeleciment 能够与肌肉中高度表达的转铁蛋白受体 1 (TfR1) 结合。Zeleciment rostudirsen 可靶向肌肉组织，并促进细胞内51 号外显子跳跃，使肌肉细胞能够生成接近完整长度的肌营养不良蛋白。

HY-147412

Ultevursen QR-421a		反义寡核苷酸
Ultevursen (QR -421a)是一种基于单链 RNA的寡核苷酸，可以阻止因USH2A基因(编码 usherin 蛋白)的第13外显子突变而导致的色素性视网膜炎患者的视力下降。Ultevursen 序列：(P-thio)[2′-O-(2-methoxyethyl)](A-G-m⁵C-m⁵U-m⁵U-m⁵C-G-G-A-G-A-A-A-m⁵U-m⁵U-m⁵U-A-A-A-m⁵U-m⁵C) 。

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