Compstatin 是一个 13 残基环肽，是补体系统 C3 的有效抑制剂，具有物种特异性。Compstatin 结合到狒狒的 C3，并对狒狒血液中的蛋白水解裂解具有抗性 （类似人类）。Compstatin 只抑制灵长类补体系统的激活。Compstatin 对补体经典途径和旁路途径的 IC50 值分别为 63 μM 和 12 μM。

Danicopan (ACH-4471) 是一种选择性的口服活性 factor D 抑制剂，对 factor D 具有高结合亲和力，其 Kd 值为 0.54 nM。Danicopan (ACH-4471) 可抑制补体 (APC) 活性的替代途径，具有阻断阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 的补体替代途径的潜力。

LNP023 hydrochloride 是一种有效的，具有口服活性的高选择性的 factor B 抑制剂。LNP023 直接可逆且高亲和力结合 factor B，KD为 7.9 nM。LNP023 抑制 factor B 的 IC50 值为 10 nM。

BCX 1470 methanesulfonate 能抑制 factor D 和 C1s 的酯水解活性，IC50 分别为 96 nM 和 1.6 nM。

Complement factor D-IN-2 是一种 complement factor D 的抑制剂。Complement factor D-IN-2 在替代补体途径的早期和关键时刻靶向 factor D 并抑制补体级联反应。Complement factor D-IN-2 可用于自身免疫疾病的研究。详细信息请参考专利文献 WO2015130838A1 中的化合物 190。

Eculizumab (Anti-Human C5, Humanized Antibody) 是一种针对补体 C5 (complement C5) 的长效人源化单克隆抗体。Eculizumab 抑制 C5 裂解为 C5a 和 C5b，因此抑制末端补体系统的部署，包括膜攻击复合物 (MAC) 的形成。Eculizumab 具有用于溶血研究的潜力。

Compound C5-IN-1 (Compound 7) 是补体成分蛋白5 (C5) 的小分子抑制剂。 Compound C5-IN-1 与 C5 相互作用以防止其被 C5 转化酶切割, 阻断酵母多糖诱导的 50％人全血 MAC 沉积的 IC50 值为 0.77 μM。

Avdoralimab (IPH 5401) 是一种全人 IgGκ 单克隆抗体，靶向补体 C5a 受体 1 (C5aR1)，阻止其与 C5a 结合。Avdoralimab 可用于补体驱动的炎症性疾病和实体瘤研究。

Dexamethasone-d5 是 Dexamethasone 的氘代物。Dexamethasone (Hexadecadrol) 是一种糖皮质激素受体 (glucocorticoid receptor) 激动剂。Dexamethasone 还显着降低中性粒细胞的 CD11b，CD18 和 CD62L 表达，以及单核细胞的 CD11b 和 CD18 表达。Dexamethasone 有潜力用于 COVID-19 的研究。Dexamethasone 在 LPS 诱导的巨噬细胞炎症反应中，抑制含有炎性 miRNA-155 的外泌体的产生。

Crovalimab (SKY59; RO7112689) 是一种以 pH 依赖性方式抗 C5 的人源化抗体，在 pH 7.4 和 5.8 时的 KD 分别为 15.2nM 和 16.8 μM。Crovalimab 以高亲和力结合人 FcRn (KD: 17 μM; pH 6.0)。Crovalimab 可以阻断 C5 转化酶对 C5 的切割并抑制 C5 变体 (p.Arg885His) 的活性。Crovalimab 在所有三种补体途径、经典途径 (CP)、凝集素途径 (LP) 和旁路途径 (AP) 中显着抑制 C5b-9 的形成。Crovalimab 具有用于阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和补体介导的疾病研究的潜力。

Vilobelimab (CaCP-29, IFX-1) 是一种单克隆抗 C5a 抗体，过敏毒素 C5a 是一种促炎补体分裂产物，在介导器官功能障碍中起核心作用。Vilobelimab 可作为一种 C5a 抑制剂，抑制中性粒细胞活化、趋化性,减少炎症信号等，可用于败血症，COVID-19 等相关研究。

Pozelimab (REGN3918) 是一种人 IgG4 抗 component 5 C5 单克隆抗体。Pozelimab 高亲和力的结合 C5 和 C5 变体，阻断补体介导的溶血。Pozelimab 可用于补体介导疾病的研究。

Cemdisiran是一种 GalNAc 偶联的 siRNA干扰，通过抑制肝脏补体5 (C5)蛋白的产生来研究补体介导的疾病。

AMY-101 (Cp40) 是补体 C3 的肽类抑制剂 (KD = 0.5 nM)，可抑制非人类灵长类动物自然发生的牙周炎。AMY-101 (Cp40) 在 COVID-19 重症肺炎合并全身超炎症模型中具有良好的抗炎活性。

Vemircopan (ALXN2050) 是一种具有口服活性的补体因子 D (FD) 抑制剂。

Lampalizumab (RG 7417) 是一种人源单克隆抗体，靶向补体通路中的补体因子 D (Factor D)。Lampalizumab 可结合外位点，立体阻断因子 B 进入活性位点。Lampalizumab 可用于老年性黄斑变性 (AMD) 研究。

Ravulizumab (ALXN1210) 是一种人源化单克隆抗体，它以高亲和力特异性结合人补体蛋白 C5。Ravulizumab 可用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒症综合征和重症肌无力的研究。

Pelecopan (BCX9930) 是一种有效的、选择性的补体因子 D 抑制剂，具有口服活性。IC50 值为 14.3 nM。Pelecopan 可靶向补体因子 D 以预防 PNH 中的血管内和血管外溶血，也可用于其他替代途径介导的疾病。

FD-IN-1 (Compound 12) 是一种有效的，具有口服活性的补体因子 D (FD) 抑制剂，IC50 为 12 nM。补体因子 D 是一种高特异性的 S1 丝氨酸蛋白酶，在先天免疫系统的替代补体途径中起着重要作用。FD-IN-1 还抑制因子 XIa (FXIa) 和类胰蛋白酶 β2，IC50 分别为 7.7 和 6.5 μM。

Pexelizumab (h5G1. 1-SC) 是一种针对 C5 补体成分的人源单链单克隆抗体。Pexelizumab 抑制凋亡 (apoptosis) 和白细胞浸润。Pexelizumab 可用于脑缺血再灌注损伤和心肌梗死的研究。

Factor B-IN-2 (实施例 1 目标化合物)是一种有效的补体因子 B (complement factor B) 抑制剂，其 IC50 值为 1.5 μM。Factor B-IN-2 可用于炎症和免疫相关疾病的研究。

N-((Allyloxy)carbonyl)-N-methyl-L-alanine 是一种丙氨酸衍生物。N-((Allyloxy)carbonyl)-N-methyl-L-alanine 可用于合成补体因子D (complement factor D) 抑制剂。补体因子 D 抑制剂可用于免疫系统相关疾病的研究。

Factor D inhibitor 6 是一种有效的，高选择性，具有口服活性的因子 D (factor D) 抑制剂，IC50 为 30 nM，Kd 为 6 nM。Factor D inhibitor 6 对因子 B，激肽和凝集素补体途径激活以及广泛的受体，离子通道，激酶和蛋白酶等无活性。

Vesencumab (MNRP-1685A) 是针对 neuropilin-1 (NRP-1) 的 IG1 抗体。Vesencumab 与 NRP-1 结合并阻止 NRP-1 与 VEGFR-2 偶联。Vesencumab 具有抗血管生成和抗肿瘤活性。Vesencumab可用于转移性实体瘤的研究，包括卵巢癌。

POT-4 (AL-78898A)，一种 Compstatin 衍生物，是补体因子 C3 激活的有效抑制剂。POT-4 可用于与年龄相关的黄斑变性的研究。

Gefurulimab(ALXN-1720) 是一种人源的抗补体 C5 和白蛋白的双特异性抗体，可结合 C5 并阻止其激活。

Cemdisiran, terminal sugar modification- 是一种研究性 N-乙酰半乳糖胺缀合的 RNAi 活性分子。Cemdisiran 是一种靶向 C5 mRNA 的siRNA，可抑制补体成分 C5 的肝脏生成。

Factor B-IN-5 (实施例 5 目标化合物)是一种有效的补体因子 B (complement factor B) 抑制剂，其 IC50 值为 1.2 μM。Factor B-IN-5 可用于炎症和免疫相关疾病的研究。

Dexamethasone acetate (Dexamethasone 21-acetate) 是一种糖皮质激素受体 (glucocorticoid receptor) 激动剂。Dexamethasone 还显着降低中性粒细胞的 CD11b，CD18 和 CD62L 表达，以及单核细胞的 CD11b 和 CD18 表达。Dexamethasone 有潜力用于 COVID-19 的研究。Dexamethasone 在 LPS 诱导的巨噬细胞炎症反应中，抑制含有炎性 miRNA-155 的外泌体的产生。

BCX 1470 能抑制 factor D 和 C1s 的酯水解活性，IC50 分别为 96 nM 和 1.6 nM。

AMY-101 TFA (Cp40 TFA) 是补体 C3 的肽类抑制剂 (KD = 0.5 nM)，可抑制非人类灵长类动物自然发生的牙周炎。AMY-101 TFA (Cp40 TFA) 在 COVID-19 重症肺炎合并全身超炎症模型中具有良好的抗炎活性。

Dexamethasone (Hexadecadrol) 是一种糖皮质激素受体 (glucocorticoid receptor) 激动剂。Dexamethasone 还显着降低中性粒细胞的 CD11b，CD18 和 CD62L 表达，以及单核细胞的 CD11b 和 CD18 表达。Dexamethasone 有潜力用于 COVID-19 的研究。Dexamethasone 在 LPS 诱导的巨噬细胞炎症反应中，抑制含有炎性 miRNA-155 的外泌体的产生。

Zilucoplan (RA101495) 是一种 15 个氨基酸的大环肽，是一种有效的补体成分 5 (C5) 抑制剂。Zilucoplan 可用于免疫介导的坏死性肌病 (IMNM) 研究。

Factor B-IN-1 是一种 Factor B 抑制剂，详细信息请参见专利 WO2013164802A1，Example 24。

Dexamethasone-4,6α,21,21-d4 是 Dexamethasone-4,6α,21,21 氘代物。Dexamethasone (Hexadecadrol) 是一种糖皮质激素受体 (glucocorticoid receptor) 激动剂。Dexamethasone 还显着降低中性粒细胞的 CD11b，CD18 和 CD62L 表达，以及单核细胞的 CD11b 和 CD18 表达。Dexamethasone 有潜力用于 COVID-19 的研究。Dexamethasone

EG01377 是有效的、可生物利用的和选择性的 neuropilin-1 (NRP1) 抑制剂，Kd 值为 1.32 μM，对 NRP1-a1 和 NRP1-b1 的 IC50 值均为 609 nM。EG01377 具有抗血管生成，抗迁移及抗肿瘤等活性。

Cyclosporin A (Cyclosporine A) 是一种免疫抑制剂，能与亲环素结合，抑制 calcineurin 活性的IC50 值为 7 nM。Cyclosporin A 也抑制 CD11a/CD18 粘附分子。

IONIS-FB-LRx 是一种靶向补体因子 B (CFB) 的特殊反义寡核苷酸(ASO)。IONIS-FB-LRx 能有效降低 CFB 的循环水平。IONIS-FB-LRx可用于地理萎缩 (GA) 研究。

Factor B-IN-4 (实施例 13 目标化合物)是一种有效的补体因子 B (complement factor B) 抑制剂，其 IC50 值为 1 μM。Factor B-IN-4 可用于炎症和免疫相关疾病的研究。

3-O-(2'E,4'Z-Decadienoyl)ingenol 是一种天然二萜，具有显着的抗补体活性，IC50 为 89.5 μM。