干细胞需要在不同的器官内进行持续的组织维护，干细胞的活动通常由微环境（利基）决定，因此干细胞的输出被精确地塑造，以满足稳态需要或再生需求。几个关键的信号通路已被证明在这种调节能力中发挥了重要作用。具体来说，JAK/STAT、Hedgehog、Wnt、Notch、Smad、PI3K/phosphatase and tensin homolog和NK-κB信号通路都已被实验证明能介导各种干细胞特性，如自我更新、细胞命运决定、生存、增殖和分化。最近的研究主要集中在癌症干细胞、诱导多能干细胞、神经干细胞和维持胚胎干细胞的多能性方面。癌症干细胞（CSCs）被认为对肿瘤的发生、生长和复发负责。已开发出许多药剂，通过抑制多能性维持因子Nanog、Oct-4、Sox-2和c-Myc的表达以及GLI的转录来专门针对CSCs。诱导多能干细胞（iPSCs）具有分化成各种类型细胞的能力，也是一种自我更新的资源，科学家可以用无限数量的多能细胞进行实验，完善定向分化、移植等过程，实现个性化医疗。新的病理机制已经被阐明，源于iPSC筛选的新药正在研发中，第一个使用人类iPSC衍生产品的临床试验已经启动。