依伐卡托 (Ivacaftor)
依伐卡托(Ivacaftor)是一种用于治疗囊性纤维化(Cystic Fibrosis, CF)的药物,适用于具有至少一个G551D突变、F508del突变或其他特定遗传变异的患者。该药能够调节一种名为CFTR的蛋白质,帮助改善肺部和消化系统的功能。Ivacaftor通过提高这些异常蛋白质的功能,增强离子转运能力,从而减少黏液积聚并减轻囊性纤维化症状。它以口服片剂的形式提供,并需在医生指导下使用。此药对某些患者而言能显著改善生活质量及肺功能测试结果。
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