\n \xa0 \xa0 \xa0基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗疾病的目的。一直以来，传统大/小分子药物主要针对蛋白靶点发挥作用，这也使得其适应症有限，特别对于基因因素占据主要发病原因的遗传性疾病，无法有效发挥治疗效果。而这类基因相关疾病的患病人群其实并不小，例如在我们印象中患病人数应该很少的罕见病，全球患者已高达3.5个亿，而其中约80%是直接由基因突变而导致的。
\xa0 \xa0 \xa0基因治疗通常可分为在体基因治疗和离体基因治疗。其中，在体治疗主要是将带有治疗基因的（非）病毒载体（如常用的腺相关病毒AAV），直接递送到患者体内；而离体治疗则是在体外将治疗基因导入患者的细胞（常使用慢病毒），扩增后回输至患者体内。相比于离体治疗，在体治疗的方式对基因递送工具——即载体的要求更高。
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基因治疗解决方案全流程：
1. 靶点预测与验证\xa0 \xa0 \xa0基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗疾病的目的。一直以来，传统大/小分子药物主要针对蛋白靶点发挥作用，这也使得其适应症有限，特别对于基因因素占据主要发病原因的遗传性疾病，无法有效发挥治疗效果。而这类基因相关疾病的患病人群其实并不小，例如在我们印象中患病人数应该很少的罕见病，全球患者已高达3.5个亿，而其中约80%是直接由基因突变而导致的。
\xa0 \xa0 \xa0基因治疗通常可分为在体基因治疗和离体基因治疗。其中，在体治疗主要是将带有治疗基因的（非）病毒载体（如常用的腺相关病毒AAV），直接递送到患者体内；而离体治疗则是在体外将治疗基因导入患者的细胞（常使用慢病毒），扩增后回输至患者体内。相比于离体治疗，在体治疗的方式对基因递送工具——即载体的要求更高。
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