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By Targets:	Cdc42-binding kinase (3) ADC Linker (1) Androgen Receptor (1) Antibiotic (1) Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs) (5) Apoptosis (5) Arp2/3 Complex (1) ATP Synthase (3) Biochemical Assay Reagents (6) Calcium Channel (3) Calmodulin (1) Cannabinoid Receptor (1) Casein Kinase (1) Cathepsin (1) CDK (3) Complement System (1) Cytochrome P450 (2) DNA/RNA Synthesis (9) Drug Derivative (1) Drug Isomer (1) Drug Metabolite (1) Dynamin (1) Dystrophin (15) Endogenous Metabolite (4) Exosomes (1) Glucocorticoid Receptor (3) Guanylate Cyclase (1) HDAC (3) Integrin (1) Isotope-Labeled Compounds (1) Liposome (2) Microtubule/Tubulin (2) Mineralocorticoid Receptor (2) Mitochondrial Metabolism (1) Myosin (1) Neurokinin Receptor (1) Neurotensin Receptor (1) NF-κB (3) Nucleoside Antimetabolite/Analog (2) p38 MAPK (1) Phosphoramidites (1) PPAR (2) Prostaglandin Receptor (2) Reference Standards (6) REV-ERB (1) Ser/Thr Kinase (1) Small Interfering RNA (siRNA) (1) TGF-beta/Smad (4) TGF-β Receptor (1) Transferrin Receptor (3)
By Research Areas:	Cancer (16) Cardiovascular Disease (9) Infection (3) Inflammation/Immunology (19) Metabolic Disease (30) Neurological Disease (28)
Click Chemistry:	炔烃 (2)
Oligonucleotides:	小干扰RNA (2) 反义寡核苷酸 (22) 亚磷酰胺单体 (2) 核酸适配体 (1) 其他 (2) 核苷酸类似物 (1) siRNA drugs (1) 阳离子脂质 (2)

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Targets Recommended: Cdc42-binding kinase

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	Chemical Structure

HY-14415

SR8278 最多引用文献 15 篇文献验证	REV-ERB	Neurological Disease Metabolic Disease
SR8278 是一种 REV-ERBα 拮抗剂，可抑制 REV-ERBα 的转录，其 EC₅₀ 值为 0.47 μM。SR8278 用于调节生物体内代谢，研究生物节律。SR8278 还可用于杜氏肌营养不良和阿尔茨海默病的研究。

HY-14842

Givinostat 10 篇以上引用文献 ITF-2357	HDAC	Inflammation/Immunology Cancer
Givinostat (ITF-2357) 是 HDAC 抑制剂，抑制 HDAC1 和 HDAC3，IC₅₀ 分别为 198 nM 和 157 nM，可用于杜氏肌营养不良症的研究。Givinostat 可以穿过血脑屏障 (BBB)。

HY-W015828

Ompenaclid 5 篇以上引用文献 RGX-202; 3-Guanidinopropionic acid	Apoptosis Endogenous Metabolite	Cancer
胍基丙酸 Ompenaclid (RGX-202) 是一种具有口服活性的 SLC6A8 转运蛋白抑制剂。Ompenaclid 在体外和体内均强烈抑制肌酸输入，降低细胞内磷酸肌酸和 ATP 水平，并诱导肿瘤凋亡 (apoptosis)。Ompenaclid 可用于肿瘤和杜氏肌营养不良症的研究。

HY-109017

Vamorolone VBP15	Glucocorticoid Receptor Mineralocorticoid Receptor NF-κB	Inflammation/Immunology
地塞米松EP杂质E Vamorolone (VBP15) 是首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎剂和膜稳定剂。Vamorolone 改善肌营养不良，无副作用。Vamorolone 抑制 (NF-κB) 抑制作用，并降低了激素的影响。

HY-108753

Eteplirsen AVI 4658	Arp2/3 Complex	Metabolic Disease
依特立生 Eteplirsen (AVI 4658) 是一种合成的反义寡核苷酸。Eteplirsen 可用于杜氏肌营养不良症的研究。

HY-148799

Sevasemten EDG-5506	Myosin	Others
Sevasemten 是具有口服活性的骨骼肌肌球蛋白 (Myosin) 的选择性变构抑制剂。Sevasemten 可以降低肌肉损伤生物标志物和纤维化，同时在杜氏肌营养不良症模型中提升肌肉力量和活动能力。

HY-W017540

Cyclocreatine 1 篇文献验证	ATP Synthase	Cardiovascular Disease Neurological Disease Metabolic Disease Cancer
Cyclocreatine 是通过提供高水平的 ATP 用作一种脑渗透和有效的生物能量保护剂，是一种 Creatine 类似物。Cyclocreatine 可以被肌酸激酶磷酸化和去磷酸化。Cyclocreatine 抑制肌酸代谢，从而改善了肌酸转运蛋白缺乏小鼠模型的认知、自闭症和癫痫表型。Cyclocreatine 对狗和大鼠缺血损伤有保护作用，并在早期再灌注时促进心脏恢复。Cyclocreatine 减少淀粉样蛋白-β 病变 TREM2 缺陷小鼠斑块邻近神经元营养不良。Cyclocreatine 有望用于缺血性心脏病、心血管疾病、阿尔茨海默病，其他与小胶质细胞功能障碍相关的神经退行性疾病和前列腺癌的研究。

HY-132611

Golodirsen SRP-4053	Dystrophin	Neurological Disease
Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-110155

LM11A-31 dihydrochloride 5 篇以上引用文献	Neurotensin Receptor	Neurological Disease
LM11A-31 dihydrochloride 是一种 p75^NTR (神经营养蛋白受体 p75) 非肽调节剂，是口服有效的 proNGF 拮抗剂。LM11A-31 dihydrochloride 是一种具有高血脑屏障通透性的氨基酸衍生物，能阻断 p75 介导的细胞死亡。LM11A-31 dihydrochloride 可以逆转中晚期的阿尔茨海默氏病小鼠模型中的胆碱能神经突营养不良。

HY-P990051

Delpacibart AOC-1001 Antibody; AOC-1044 Antibody	Transferrin Receptor	Neurological Disease Inflammation/Immunology
Delpacibart 是一种靶向转铁蛋白受体 TFRC 的人源化 IgG1 κ 型单克隆抗体，可与靶向肌营养不良蛋白基因第 44 号外显子的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸 (PMO) Zotadirsen (HY-177972) 偶联，合成抗体-寡核苷酸偶联物 (AOC) Delpacibart zotadirsen (HY-177564)。Delpacibart 可用于适合杜氏肌营养不良症 (DMD44) 研究。

HY-132586

Viltolarsen NS-065/NCNP-01	Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin	Metabolic Disease
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-119850

Aladorian ARM036; S44121	Calcium Channel	Cardiovascular Disease
Aladorian (ARM036; S44121) 是一种非肽型兰尼碱受体 2 (RyR2) 稳定剂。Aladorian 可稳定 RyR2 通道，纠正心肌细胞中异常的 Ca²⁺ 转运。Aladorian 可独立于肌营养不良蛋白的恢复改善心肌细胞 Ca²⁺ 稳态。Aladorian 在犬肌营养不良模型中可减轻早期心肌病并改善左心室功能。Aladorian 可用于心力衰竭、杜氏肌营养不良相关性心肌病及肌营养不良的研究。

HY-117088

LM11A-31 5 篇以上引用文献	Neurokinin Receptor	Neurological Disease
LM11A-31 是一种 p75^NTR (神经营养蛋白受体 p75) 非肽调节剂，是口服有效的 proNGF 拮抗剂。LM11A-31 是一种具有高血脑屏障通透性的氨基酸衍生物，能阻断 p75 介导的细胞死亡。LM11A-31 可以逆转中晚期的阿尔茨海默氏病小鼠模型中的胆碱能神经突营养不良。

HY-127137

Adenylosuccinic acid Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate	Endogenous Metabolite	Metabolic Disease
Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种嘌呤核糖核苷单磷酸，在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-111424

BDP9066 2 篇文献验证	Cdc42-binding kinase	Cancer
BDP9066 是肌强直性肌营养不良相关 Cdc-42 结合激酶 MRCK 的选择性有效抑制剂，其在 SCC12 细胞中测得对 MRCKβ 的IC₅₀ 值为 64 nM，对 MRCKα/β 的 K_i 值分别为 0.0136 nM 和 0.0233 nM。BDP9066 可用来研究皮肤癌。

HY-P99370

Landogrozumab 1 篇文献验证 LY2495655; Anti-GDF8 / Myostatin Reference Antibody (landogrozumab)	TGF-beta/Smad	Inflammation/Immunology Cancer
兰洛珠单抗 Landogrozumab (LY2495655) 是一种人源化抗肌肉生长抑制素单克隆抗体。Landogrozumab 可有效改善肌肉体积、握力和功能。Landogrozumab 可用于肌肉萎缩疾病的相关研究。

HY-147332

TCL053	Liposome	Neurological Disease
TCL053 是一种可电离的脂质，用于高效地将活性成分 (特别是核酸) 导入细胞。TCL053 能够与二棕榈酰磷脂酰胆碱 (DPPC)、聚乙二醇二肉豆蔻酰基甘油 (PEG-DMG) 和胆固醇，一起形成脂质纳米粒 (LNP)，能够将 Cas9 mRNA 和 sgRNA 传递到骨骼肌中。

HY-P99857

Domagrozumab PF-06252616	TGF-beta/Smad	Metabolic Disease
多玛洛珠单抗 Domagrozumab 是一种抗肌生成抑制素人源化单克隆抗体，对人肌生成抑制素的 K_D 值为 2.6 pM。Domagrozumab 诱导肌肉合成代谢活动。Domagrozumab 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-17614

Ezutromid SMT C1100; BMN 195; VOX-C1100	Cytochrome P450	Others
Ezutromid (SMT C1100) 是一种首创的，具有口服活性的苯并恶唑 utrophin 调节剂， EC₅₀ 为 0.91 μM。Ezutromid 可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。Ezutromid 抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性，IC₅₀ 为 5.4 μM。

HY-P990993

Emugrobart GYM-329, RG6237, RG-70240	TGF-beta/Smad	Inflammation/Immunology
Emugrobart (GYM-329, RG6237, RG-70240) 是一种靶向肌肉生长抑制素 (Myostatin; GDF8) 的 IgG1κ 型人源化抗体。Emugrobart 可结合前肌抑素和潜伏型肌抑素，阻断其切割为成熟肌抑素；还具备清除功能，可转运结合状态的肌抑素使其降解，并能循环重复利用。Emugrobart 可增强萎缩小鼠模型的肌力，还可增加食蟹猴的肌肉质量。Emugrobart 可用于脊髓性肌萎缩和面肩肱型肌营养不良的研究。

HY-145724

Drisapersen Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051	DNA/RNA Synthesis Dystrophin	Neurological Disease
Drisapersen (Kyndrisa) 是一种诱导外显子 51 跳跃的 2^'-O-methyl phosphorothioate RNA 反义寡核苷酸 (Antisense oligonucleotide)。Drisapersen 在 Dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，允许合成部分功能性 Dystrophin。Drisapersen 可用于 Duchenne 型肌营养不良的相关研究。

HY-145725A

Baliforsen ISIS 598769; IONIS 598769; BIIB 065; ISIS-DMPK-2.5Rx	Ser/Thr Kinase	Neurological Disease
Baliforsen (ISIS 5987690) 是一种可抑制 DMPK mRNA 的反义寡核苷酸 (ASO)。Baliforsen 可结合于人源 DMPK 转录本的第 9 外显子区域，从而促进 RNase H1 介导的降解。Baliforsen 可用于 1 型强直性肌营养不良的相关研究。

HY-159502

Surlorian ARM210	Calcium Channel	Cardiovascular Disease Infection Neurological Disease
Surlorian (ARM210) 是一种具有口服活性的 Rycal 型兰尼碱受体 (RyR) 调节剂，对 RyR1 和 RyR2 均有活性。Surlorian 通过精准结合并稳定泄漏的 RYR1/2 通道，修复多种疾病中普遍存在的细胞内钙稳态失衡。Surlorian 可用于研究杜氏肌营养不良、儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速、阿尔茨海默症、以及 COVID-19 中的多器官功能障碍。

HY-148457

Avacincaptad pegol Izervay	Complement System	Infection Neurological Disease Inflammation/Immunology
Avacincaptad pegol (Izervay) 是靶向补体成分 C5 的选择性抑制剂，为聚乙二醇化核糖核酸适体。Avacincaptad pegol 抑制 C5 裂解为促炎的 C5a 和形成膜攻击复合物 (C5b-9) 的 C5b，从而减少炎症细胞招募和视网膜细胞损伤。Avacincaptad pegol 能够减慢地理萎缩 (GA) 病变生长、降低持续性视力丧失风险。Avacincaptad pegol 可用于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 相关地理萎缩的研究，已获 FDA 批准。

HY-125222

Drp1-IN-1	Dynamin	Others
Drp1-IN-1 是一种动力蛋白 1 样蛋白 (Drp1) 抑制剂，其 IC₅₀ 为 0.91 μM。Drp1 介导线粒体外膜的分裂。Drp1-IN-1 可用于研究线粒体功能障碍相关疾病。

HY-P99588

Stamulumab 1 篇文献验证 MYO-029	TGF-β Receptor	Metabolic Disease
司他芦单抗 Stamulumab (MYO-029) 是一种重组人 IgG1λ 抗体，可与肌肉生长抑制素 (myostatin) 结合并通过阻止与其内源性高亲和力受体 ActRIIB 的结合来中和其活性。Stamulumab 导致 SCID 小鼠的肌纤维肥大而不是增生。Stamulumab 具有用于贝克尔肌营养不良症 (BMD)、面肩肱型营养不良症 (FSHD) 和肢带型肌营养不良症 (LGMD) 研究的潜力。

HY-132611A

Golodirsen sodium SRP-4053 sodium	DNA/RNA Synthesis Dystrophin	Neurological Disease
Golodirsen (SRP-4053) sodium 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen sodium 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen sodium 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-152219

CLK1-IN-2	CDK	Infection Cancer
CLK1-IN-2 是代谢稳定的 Clk1 抑制剂。CLK1-IN-2 对 Clk1 具有选择性，IC₅₀ 值为 1.7 nM。CLK1-IN-2 可用于肿瘤、杜氏肌营养不良症和病毒感染如 HIV-1 和流感的研究。

HY-134377

Bocidelpar ASP0367; MA-0211	PPAR	Metabolic Disease
Bocidelpar (ASP0367; MA-0211) 是一种选择性、口服有效的 PPARδ 调节剂。Bocidelpar 激活 PPARδ 下游信号通路，上调 ABCA1、ACAA2 等靶基因表达，促进脂肪酸氧化 (FAO) 和线粒体生物发生，改善线粒体功能障碍。Bocidelpar 可改善肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能。Bocidelpar 主要用于原发性线粒体肌病 (PMM)、杜氏肌营养不良 (DMD) 等线粒体功能异常疾病的研究。

HY-16361A

Omigapil maleate CGP3466B; CGP3446 maleate; TCH346 maleate	Apoptosis	Neurological Disease Metabolic Disease Inflammation/Immunology
奥米加匹马来酸盐 Omigapil maleate (CGP3466B) 是一种具有口服活性的 GAPDH 亚硝基化抑制剂，可消除 Aβ_1-42 诱导的小鼠 tau 乙酰化，记忆障碍和运动功能障碍，Omigapil maleate 具有研究阿尔茨海默症的潜力。Omigapil maleate 是一种有效的凋亡 (apoptosis) 抑制剂。Omigapil maleate 可用于研究先天性肌营养不良 (CMD)。Omigapil maleate 是一种点击化学试剂。它含有 Alkyne 基团，可以和含有 Azide 基团的分子发生铜催化的叠氮-炔环加成反应 (CuAAc)。

HY-18102

GLPG0492 5 篇以上引用文献	Androgen Receptor	Neurological Disease
GLPG0492 是一种口服有效的非甾体选择性雄激素受体调节剂。GLPG0492 通过结合受体配体结合域进行功能性反式激活，在肌肉和骨骼组织中表现出优先的部分激动剂活性，而在生殖组织中活性较低。GLPG0492 能有效抵消肌肉萎缩相关途径，显著增强肌力、维持运动能力、减少纤维化并改善电生理指标。GLPG0492 可预防制动诱导的肌肉萎缩并调控肌肉量稳态，是研究杜氏肌营养不良、肌肉丢失及各类废用性肌肉骨骼萎缩的重要工具分子。

HY-P10242

Myostatin inhibitory peptide 7	TGF-beta/Smad	Others
Myostatin inhibitory peptide 7 是含有 23 个氨基酸的肽，源自小鼠肌肉生长抑制素前结构域的 21 至 43 个氨基酸。Myostatin inhibitory peptide 7 抑制肌肉生长抑制素 (myostatin)，K_d 为 29.7 nM。Myostatin inhibitory peptide 7 可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-132586A

Viltolarsen sodium NS-065/NCNP-01 sodium	Nucleoside Antimetabolite/Analog Dystrophin	Metabolic Disease
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-P990780

Zeleciment DYNE-251 Antibody	Transferrin Receptor	Inflammation/Immunology
Zeleciment (DYNE-251 Antibody) 是一种靶向 TfR1 的 Fab。Zeleciment 可作为 AOC 抗体 (AOC Antibody) 用于合成 AOC，例如 DYNE-251。DYNE-251 可用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-122631

TG693	CDK Dystrophin	Others
TG693 是一种有口服活性的 CLK1 抑制剂。TG693 在体内调控肌营养不良蛋白基因突变的外显子 31。TG693 用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-147253

Brogidirsen NS 089; NCNP 02	DNA/RNA Synthesis	Neurological Disease
Brogidirsen (NS 089; NCNP 02) 是一种双靶点反义寡核苷酸。Brogidirsen 可诱导肌营养不良蛋白表达。Brogidirsen 可用于杜氏肌营养不良的相关研究。

HY-177564

Delpacibart zotadirsen Del-zota; AOC 1044	Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs) Transferrin Receptor Dystrophin	Neurological Disease
Delpacibart zotadirsen (del-zota；AOC 1044) 是一种靶向肌营养不良蛋白 (*dystrophin) 基因 44 号外显子突变位点的选择性外显子跳跃诱导剂，是一种抗体-寡核苷酸偶联物 (AOC)，由磷酰二胺吗啉代寡核苷酸 (PMO) Zotadirsen (HY-177972) 和 TFRC* 抗体 Delpacibart (HY-P990051) 偶联合成。Delpacibart zotadirsen 通过诱导 dystrophin 基因 44 号外显子跳跃，恢复基因阅读框，产生缩短但具有功能的 dystrophin 蛋白，从而改善肌纤维完整性。Delpacibart zotadirsen 可显著且持久降低血中肌酸激酶、丙氨酸转氨酶、天冬氨酸转氨酶及肌红蛋白水平至接近正常，改善肌肉损伤标志物，且安全性良好。Delpacibart zotadirsen 适用于 44 号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症 (DMD44) 研究。

HY-110155A

(Rac)-LM11A-31 dihydrochloride	Drug Isomer	Neurological Disease
(Rac)-LM11A-31 dihydrochloride 是 LM11A-31 dihydrochloride 的异构体。LM11A-31 dihydrochloride 是一种 p75NTR (神经营养蛋白受体 p75) 非肽调节剂，是口服有效的 proNGF 拮抗剂。

HY-101459

RTC13	Dystrophin	Metabolic Disease
RTC13可恢复Duchenne肌营养不良(DMD) mdx小鼠模型中肌营养不良蛋白的表达并改善肌肉功能。

HY-122970

1,2-Dihydrotanshinone 1,2-Dihydrotanshinquinone	DNA/RNA Synthesis	Inflammation/Immunology
1,2-Dihydrotanshinone (1,2-Dihydrotanshinquinone) 是一种松香烷二萜。1,2-Dihydrotanshinone 抑制 (CUG) n-RNA 和剪接因子 muscleblind-like 1 之间形成的致病复合物的形成。1,2-Dihydrotanshinone 可用于强直性肌营养不良 1 型的研究。

HY-127137A

Adenylosuccinic acid tetraammonium Adenylosuccinate tetraammonium; Aspartyl adenylate tetraammonium	Endogenous Metabolite	Metabolic Disease
Adenylosuccinic acid tetraammonium (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种具有口服活性的嘌呤核糖核苷单磷酸，在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid tetraammonium 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid tetraammonium 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-161050

YSR734	HDAC Apoptosis	Cancer
YSR734 (Compound 21) 是一种共价 HDAC 抑制剂，对 HDAC1、HDAC2 和 HDAC3 的 IC₅₀ 分别为 110 nM、154 nM 和 143 nM。YSR734 能够诱导白血病细胞凋亡 (apoptosis)。YSR734 能够诱导成肌细胞分化，用于杜氏肌营养不良症的研究。

HY-16918A

Heptamidine dimethanesulfonate SBi4211 dimethanesulfonate	Calmodulin	Inflammation/Immunology Cancer
Heptamidine dimethanesulfonate (SBi4211 dimethanesulfonate) 是一种强效的，与喷他脒 (HY-B0537) 有关的钙结合蛋白 S100B 的抑制剂 (K_d=6.9 μM)，选择性地杀死表达 S100B 的黑素瘤细胞。Heptamidine dimethanesulfonate 是研究强直性肌营养不良 (DM) 的有效工具。

HY-177453

Basivarsen DYNE-101 oligomer	Antibody-Oligonucleotide Conjugates (AOCs)	Others
Basivarsen (DYNE-101 oligomer) 由反义寡核苷酸和连接子 (HY-177454) 组成，靶向突变型 I 型肌营养不良蛋白激酶 (DMPK) 的 RNA 进行 RHase H 介导的降解，用于肌营养不良症 1 型 (DM1) 的研究。

HY-177454

Basivarsen linker	ADC Linker	Others
Basivarsen linker 是一种用于 HY-177452 Zeleciment basivarsen 中的连接子，用于将与 TfR1 受体结合的 Fab 抗体 (HY-P990780 Zeleciment) 与反义寡核苷酸连接起来。Zeleciment basivarsen 用于肌张力障碍型 1 型 (DM1) 的研究。

HY-111423

BDP8900	Cdc42-binding kinase	Cancer
BDP8900 是一种强效且选择性的肌强直性营养不良相关 Cdc42 结合激酶 (MRCKα 和 MRCKβ) 抑制剂。BDP8900 可降低底物磷酸化，导致癌细胞的形态变化、运动抑制和侵袭性。

HY-114739

MA-0204	PPAR	Metabolic Disease
MA-0204 是一种有效，高选择性，有口服活性的的过氧化物酶体增殖物激活受体 δ (PPARδ) 调节剂，对于人，小鼠和大鼠 PPARδ 的 EC₅₀ 分别为 0.4 nM、7.9 nM 和 10 nM。有研究 Duchene 肌营养不良症 (DMD) 的潜力。

HY-109134

Pizuglanstat TAS-205 free base	Prostaglandin Receptor	Metabolic Disease Inflammation/Immunology
Pizuglanstat (Compound 3; TAS-205 free base) 是一种口服活性的前列腺素 D 合酶 (prostaglandin D synthase) 抑制剂，对人造血前列腺素 D 合酶的 IC₅₀ 为 76 nM。Pizuglanstat 抑制 PGD₂ 的合成。Pizuglanstat 改善实验性过敏性鼻炎。Pizuglanstat 可用于肌再生性疾病，例如肌肉营养不良研究。

HY-147774

Cathepsin K inhibitor 6	Cathepsin	Others
Cathepsin K inhibitor 6 (compound 19) 是组织蛋白酶 K (Cat K) 的抑制剂，IC₅₀ 为 17 nM。Cathepsin K inhibitor 6 对其他亚型也有抑制效果，IC₅₀s 分别为 0.05 μM (Cat L)，0.3 μM (Cat B)。

HY-111424A

(R)-BDP9066	Cdc42-binding kinase	Cancer
(R)-BDP9066 是一种 BDP9066 的异构体，活性差于 BDP9066。BDP9066 是强直性肌营养不良激酶相关的 Cdc42 结合激酶 (MRCK) 的有效抑制剂。(R)-BDP9066 来自于自专利 WO2019034890A1 (E118)。

Cat. No.	Product Name	Type

HY-147332

TCL053	Biochemical Assay Reagents
TCL053 是一种可电离的脂质，用于高效地将活性成分 (特别是核酸) 导入细胞。TCL053 能够与二棕榈酰磷脂酰胆碱 (DPPC)、聚乙二醇二肉豆蔻酰基甘油 (PEG-DMG) 和胆固醇，一起形成脂质纳米粒 (LNP)，能够将 Cas9 mRNA 和 sgRNA 传递到骨骼肌中。

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area

HY-P10242

Myostatin inhibitory peptide 7	TGF-beta/Smad	Others
Myostatin inhibitory peptide 7 是含有 23 个氨基酸的肽，源自小鼠肌肉生长抑制素前结构域的 21 至 43 个氨基酸。Myostatin inhibitory peptide 7 抑制肌肉生长抑制素 (myostatin)，K_d 为 29.7 nM。Myostatin inhibitory peptide 7 可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-P10567

Pip6a	Peptides	Others
Pip6a 是一种富含精氨酸的细胞穿透肽，能够跨血浆和内体膜输送药物。Pip6a 由疏水核心区组成，两侧是富含精氨酸的结构域，其中包含 β-丙氨酸和氨基己酰间隔物。Pip6a 结合吗啉代磷二酰胺寡聚体 (PMO) 会显著增强了反义寡核苷酸 (ASO) 向强直性肌营养不良 (DM1) 小鼠横纹肌中的递送。

HY-P1360

H-D-MeAla-EtVaI-VaI-MeLeu-AIa-D-AIa-MeLeu-MeLeu-MeVaI-MeBmt(OAc)-Abu-O-CH2-CH2-NHMe	Drug Derivative	Metabolic Disease
H-D-MeAla-EtVal-Val-MeLeu-AIa-D-AIa-MeLeu-MeLeu-MeVal-MeBmt(OAc)-Abu-O-CH2-CH2-NHMe 是一种非免疫抑制性环孢菌素 A 衍生物。H-D-MeAla-EtVal-Val-MeLeu-AIa-D-AIa-MeLeu-MeLeu-MeVal-MeBmt(OAc)-Abu-O-CH2-CH2-NHMe 具有研究先天性肌营养不良症的潜力^[1]。

HY-P11741

BV2	Exosomes Biochemical Assay Reagents	Neurological Disease
BV2 是一种结合 BVES 的递送肽，其结合 BVES 靶点的 K_a 为 2.03 μM。BV2 可特异性结合 BVES 的胞外结构域，通过小窝介导的内吞作用实现肌肉归巢与细胞内化。当 BV2 经 PMO 修饰于外泌体表面时，可增强肌营养不良蛋白缺陷小鼠外周肌肉与心肌中的肌营养不良蛋白修复。BV2 可用于杜氏肌营养不良、肌肉萎缩的相关研究。

Cat. No.	Product Name	Target	Research Area	图片

HY-P990051

Delpacibart AOC-1001 Antibody; AOC-1044 Antibody	Transferrin Receptor	Neurological Disease Inflammation/Immunology
Delpacibart 是一种靶向转铁蛋白受体 TFRC 的人源化 IgG1 κ 型单克隆抗体，可与靶向肌营养不良蛋白基因第 44 号外显子的磷酰二胺吗啉代寡核苷酸 (PMO) Zotadirsen (HY-177972) 偶联，合成抗体-寡核苷酸偶联物 (AOC) Delpacibart zotadirsen (HY-177564)。Delpacibart 可用于适合杜氏肌营养不良症 (DMD44) 研究。

HY-P99370

Landogrozumab 1 篇文献验证 LY2495655; Anti-GDF8 / Myostatin Reference Antibody (landogrozumab)	TGF-beta/Smad	Inflammation/Immunology Cancer
兰洛珠单抗 Landogrozumab (LY2495655) 是一种人源化抗肌肉生长抑制素单克隆抗体。Landogrozumab 可有效改善肌肉体积、握力和功能。Landogrozumab 可用于肌肉萎缩疾病的相关研究。

HY-P99857

Domagrozumab PF-06252616	TGF-beta/Smad	Metabolic Disease
多玛洛珠单抗 Domagrozumab 是一种抗肌生成抑制素人源化单克隆抗体，对人肌生成抑制素的 K_D 值为 2.6 pM。Domagrozumab 诱导肌肉合成代谢活动。Domagrozumab 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-P990993

Emugrobart GYM-329, RG6237, RG-70240	TGF-beta/Smad	Inflammation/Immunology
Emugrobart (GYM-329, RG6237, RG-70240) 是一种靶向肌肉生长抑制素 (Myostatin; GDF8) 的 IgG1κ 型人源化抗体。Emugrobart 可结合前肌抑素和潜伏型肌抑素，阻断其切割为成熟肌抑素；还具备清除功能，可转运结合状态的肌抑素使其降解，并能循环重复利用。Emugrobart 可增强萎缩小鼠模型的肌力，还可增加食蟹猴的肌肉质量。Emugrobart 可用于脊髓性肌萎缩和面肩肱型肌营养不良的研究。

HY-P99588

Stamulumab 1 篇文献验证 MYO-029	TGF-β Receptor	Metabolic Disease
司他芦单抗 Stamulumab (MYO-029) 是一种重组人 IgG1λ 抗体，可与肌肉生长抑制素 (myostatin) 结合并通过阻止与其内源性高亲和力受体 ActRIIB 的结合来中和其活性。Stamulumab 导致 SCID 小鼠的肌纤维肥大而不是增生。Stamulumab 具有用于贝克尔肌营养不良症 (BMD)、面肩肱型营养不良症 (FSHD) 和肢带型肌营养不良症 (LGMD) 研究的潜力。

HY-P990780

Zeleciment DYNE-251 Antibody	Transferrin Receptor	Inflammation/Immunology
Zeleciment (DYNE-251 Antibody) 是一种靶向 TfR1 的 Fab。Zeleciment 可作为 AOC 抗体 (AOC Antibody) 用于合成 AOC，例如 DYNE-251。DYNE-251 可用于杜氏肌营养不良症研究。

Cat. No.	Product Name	Category	Target	Chemical Structure

HY-W015828

Ompenaclid 5 篇以上引用文献 RGX-202; 3-Guanidinopropionic acid	Natural Products Classification of Application Fields Endogenous metabolite Disease Research Fields Source Classification Cancer	Apoptosis Endogenous Metabolite
胍基丙酸 Ompenaclid (RGX-202) 是一种具有口服活性的 SLC6A8 转运蛋白抑制剂。Ompenaclid 在体外和体内均强烈抑制肌酸输入，降低细胞内磷酸肌酸和 ATP 水平，并诱导肿瘤凋亡 (apoptosis)。Ompenaclid 可用于肿瘤和杜氏肌营养不良症的研究。

HY-127137

Adenylosuccinic acid Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate	Human Gut Microbiota Metabolites Microorganisms Classification of Application Fields Metabolic Disease Endogenous metabolite Disease Research Fields Source Classification	Endogenous Metabolite
Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种嘌呤核糖核苷单磷酸，在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-122970

1,2-Dihydrotanshinone 1,2-Dihydrotanshinquinone	Classification of Application Fields Terpenoids Labiatae Samanea saman (Jacq.) Merr. Diterpenoids Plants Disease Research Fields Inflammation/Immunology Source Classification	DNA/RNA Synthesis
1,2-Dihydrotanshinone (1,2-Dihydrotanshinquinone) 是一种松香烷二萜。1,2-Dihydrotanshinone 抑制 (CUG) n-RNA 和剪接因子 muscleblind-like 1 之间形成的致病复合物的形成。1,2-Dihydrotanshinone 可用于强直性肌营养不良 1 型的研究。

HY-W015828R

Ompenaclid (Standard) RGX-202 (Standard); 3-Guanidinopropionic acid (Standard)	Structural Classification Natural Products Endogenous metabolite Source Classification	Reference Standards Apoptosis Endogenous Metabolite
胍基丙酸 (标准品) Ompenaclid (Standard) 是 Ompenaclid 的分析标准品。本产品用于研究及分析应用。

Species:	Human (4)
Tag:	His (1) Strep (1) Tag Free (1) GST (3)
Source:	sf9 insect cells (1) Sf9 insect cells (3)

Cat. No.	Compare	Product Name	Species	Source	图片

HY-P702634

	MRCKG Protein, Human (Active, sf9) CDC42BPG; CDC42 binding protein kinase gamma (DMPK-like); serine/threonine-protein kinase MRCK gamma; DMPK2; HSMDPKIN; kappa 200; MRCKgamma; MRCK gamma; DMPK-like gamma; CDC42-binding protein kinase gamma; myotonic dystrophy protein kinase-like alpha; myotonic dystrophy protein kinase-like gamma; myotonic dystrophy protein kinase like protein; myotonic dystrophy kinase-related CDC42-binding kinase gamma; MRCKG; KAPPA-200	Human	Sf9 insect cells
	MRCKG 蛋白 MRCKG Protein, Human (sf9) 是重组的 MRCKG 蛋白，由 Sf9 insect cells 表达，带有 tag Free 标签。MRCKG Protein, Human (sf9)

HY-P701817

	MRCKα Protein, Human (Active, sf9, GST) CDC42BPA; Serine/threonine-protein kinase MRCK alpha; CDC42-binding protein kinase alpha; DMPK-like alpha; Myotonic dystrophy kinase-related CDC42-binding kinase alpha; MRCK alpha; Myotonic dystrophy protein kinase-like alpha	Human	Sf9 insect cells
	MRCKα 蛋白 MRCKα 蛋白是 CDC42 下游的关键丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，可协调细胞骨架动力学和细胞迁移。MRCKα 磷酸化 PPP1R12C 和 MYL9/MLC2，调节肌动蛋白重组。MRCKα Protein, Human (sf9, GST) 是重组的 MRCKα 蛋白，由 sf9 insect cells 表达，带有 N-GST 标签。

HY-P702635

	MRCKβ Protein, Human (sf9, GST) CDC42BPB; CDC42 binding protein kinase beta (DMPK-like); MRCKB; KIAA1124; CDC42-binding protein kinase beta; myotonic dystrophy protein kinase-like beta; CDC42-binding protein kinase beta (DMPK-like); EC 2.7.11.1; DMPK-like beta; MRCK beta; Myotonic dystrophy kinase-related CDC42-binding kinase beta; Serine/threonine-protein kinase MRCK beta	Human	Sf9 insect cells
	MRCKβ 蛋白 CDC42BPB 蛋白是 CDC42 下游的关键丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶，控制细胞骨架动力学和细胞迁移。CDC42BPB 磷酸化 PPP1R12C 和 MYL9/MLC2，调节肌动蛋白重组并塑造细胞动力学。MRCKβ Protein, Human (sf9, GST) 是重组的 MRCKβ 蛋白，由 Sf9 insect cells 表达，带有 GST 标签。

HY-P705758

	MRCKβ Protein, Human (Active, sf9, His-StrepII-GST) CDC42BPB; CDC42 binding protein kinase beta (DMPK-like); MRCKB; KIAA1124; CDC42-binding protein kinase beta; myotonic dystrophy protein kinase-like beta; CDC42-binding protein kinase beta (DMPK-like); EC 2.7.11.1; DMPK-like beta; MRCK beta; Myotonic dystrophy kinase-related CDC42-binding kinase beta; Serine/threonine-protein kinase MRCK beta	Human	sf9 insect cells

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Cat. No.	Product Name	Chemical Structure

HY-W017540S

Cyclocreatine-13C3

Cyclocreatine-¹³C₃ 是 ¹³C 标记的 Cyclocreatine (HY-W017540)。Cyclocreatine 是通过提供高水平的 ATP 用作一种脑渗透和有效的生物能量保护剂，是一种 Creatine 类似物。Cyclocreatine 可以被肌酸激酶磷酸化和去磷酸化。Cyclocreatine 抑制肌酸代谢，从而改善了肌酸转运蛋白缺乏小鼠模型的认知、自闭症和癫痫表型。Cyclocreatine 对狗和大鼠缺血损伤有保护作用，并在早期再灌注时促进心脏恢复。Cyclocreatine 减少淀粉样蛋白-β 病变 TREM2 缺陷小鼠斑块邻近神经元营养不良。Cyclocreatine 有望用于缺血性心脏病、心血管疾病、阿尔茨海默病，其他与小胶质细胞功能障碍相关的神经退行性疾病和前列腺癌的研究。

宿主：	Rabbit (5)
反应种属：	Human (5) Rat (3) Mouse (3)
应用：	IHC-P (3) ICC/IF (2) IF-Tissue (1) IHC-F (1) WB (5) FC (1)
同型:	IgG (5)
偶联:	Non-conjugated (5)
克隆性:	Monoclonal (5) Recombinant (4)
修饰:	Unmodified (5)

Cat. No.	Compare	Product Name	Application	Reactivity	图片

HY-P86871

	Emerin Antibody (YA6564) EDMD antibody; Emd antibody; EMD_HUMAN antibody; Emerin antibody; Emery Dreifuss muscular dystrophy antibody; STA antibody;	WB, IHC-P, ICC/IF, FC	Human
	Emerin Antibody (YA6564) 是一个兔来源、无偶联标记、抗 Emerin 的 IgG 单克隆抗体。

HY-P86883

	Fukutin Antibody (YA6576) CMD1X antibody; FCMD antibody; FCMD gene antibody; FKTN antibody; FKTN_HUMAN antibody; Fukutin antibody; Fukuyama type congenital muscular dystrophy protein antibody; Fukuyama-type congenital muscular dystrophy protein antibody; LGMD2M antibody; MDDGA4 antibody; CMD1X antibody; FCMD antibody; FCMD gene antibody; FKTN antibody; FKTN_HUMAN antibody; Fukutin antibody; Fukuyama type congenital muscular dystrophy protein antibody; Fukuyama-type congenital muscular dystrophy protein antibody; LGMD2M antibody; MDDGA4 antibody; MDDGB4 antibody; MDDGC4 antibody; MGC126857 antibody; MGC134944 antibody; MGC134945 antibody; MGC138243 antibody; OTTHUMP00000021841 antibody; patient fukutin antibody;	WB, IHC-P	Human, Mouse, Rat
	Fukutin Antibody (YA6576) 是一个兔来源、无偶联标记、抗 Fukutin 的 IgG 单克隆抗体。

HY-P87120

	TRIM32 Antibody (YA6813) 72 kda Tat interacting Protein antibody; 72 kDa Tat-interacting protein antibody; BBS11 antibody; E3 ubiquitin-protein ligase TRIM32 antibody; HT2A antibody; LGMD2H antibody; Limb girdle muscular dystrophy 2H (autosomal recessive) antibody; Limb girdle muscular dystrophy 2H antibody; Muscular dystrophy Hutterite type antibody; TAT interactive protein 72KD antibody; 72 kda Tat interacting Protein antibody; 72 kDa Tat-interacting protein antibody; BBS11 antibody; E3 ubiquitin-protein ligase TRIM32 antibody; HT2A antibody; LGMD2H antibody; Limb girdle muscular dystrophy 2H (autosomal recessive) antibody; Limb girdle muscular dystrophy 2H antibody; Muscular dystrophy Hutterite type antibody; TAT interactive protein 72KD antibody; TAT; IP : antibody; TRI32_HUMAN antibody; Trim32 antibody; Tripartite Motif Containing Protein 32 antibody; Tripartite motif-containing protein 32 antibody; Zinc finger protein HT2A antibody;	WB	Human, Mouse
	TRIM32 Antibody (YA6813) 是一个兔来源、无偶联标记、抗 TRIM32 的 IgG 单克隆抗体。

HY-P87107

	TIMP3 Antibody (YA6800) HSMRK222 antibody; K222 antibody; K222TA2 antibody; Metalloproteinase inhibitor 3 antibody; MIG 5 protein antibody; MIG5 protein antibody; Protein MIG 5 antibody; Protein MIG-5 antibody; SFD antibody; Sorsby fundus dystrophy pseudoinflammatory antibody; HSMRK222 antibody; K222 antibody; K222TA2 antibody; Metalloproteinase inhibitor 3 antibody; MIG 5 protein antibody; MIG5 protein antibody; Protein MIG 5 antibody; Protein MIG-5 antibody; SFD antibody; Sorsby fundus dystrophy pseudoinflammatory antibody; TIMP 3 antibody; TIMP metallopeptidase inhibitor 3 antibody; TIMP-3 antibody; TIMP3 antibody; TIMP3_HUMAN antibody; Tissue Inhibitor of Metalloproteinase 3 antibody; Tissue inhibitor of metalloproteinases 3 antibody; Tissue inhibitor of metalloproteinases3 antibody;	WB, ICC/IF	Human, Rat
	TIMP3 Antibody (YA6800) 是一个兔来源、无偶联标记、抗 TIMP3 的 IgG 单克隆抗体。

HY-P86680

	PGP9.5 Antibody (YA6372) Gracile axonal dystrophy; Neuron cytoplasmic protein 9.5; Park 5; Park5; Parkinson Disease 5; PGP 9.5; PGP9.5; PGP95; Protein gene product 9.5; Ubiquitin C terminal esterase L1; Ubiquitin C terminal hydrolase(neuron specific); Ubiquitin C terminal hydrolase; Ubiquitin carboxyl terminal esterase L1; Ubiquitin carboxyl terminal hydrolase isozyme L1; Ubiquitin carboxyl-terminal hydrolase isozyme L1; Ubiquitin thioesterase L1; Ubiquitin thiolesterase; Ubiquitin thiolesterase L1; UCH L1; UCH-L1; UCHL1; UCHL1_HUMAN.	WB, IHC-P, IHC-F, IF-Tissue	Human, Mouse, Rat
	PGP9.5 Antibody (YA6372) 是一个兔来源、无偶联标记、抗 PGP9.5 的 IgG 单克隆抗体。

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Cat. No.	Product Name		Classification

HY-16361A

Omigapil maleate CGP3466B; CGP3446 maleate; TCH346 maleate		炔烃
Omigapil maleate (CGP3466B) 是一种具有口服活性的 GAPDH 亚硝基化抑制剂，可消除 Aβ_1-42 诱导的小鼠 tau 乙酰化，记忆障碍和运动功能障碍，Omigapil maleate 具有研究阿尔茨海默症的潜力。Omigapil maleate 是一种有效的凋亡 (apoptosis) 抑制剂。Omigapil maleate 可用于研究先天性肌营养不良 (CMD)。Omigapil maleate 是一种点击化学试剂。它含有 Alkyne 基团，可以和含有 Azide 基团的分子发生铜催化的叠氮-炔环加成反应 (CuAAc)。

HY-16361

Omigapil CGP3466B free base; TCH346		炔烃
Omigapil (CGP3466B free base) 是一种具有口服活性的 GAPDH 亚硝基化抑制剂，可消除 Aβ_1-42 诱导的小鼠 tau 乙酰化，记忆障碍和运动功能障碍，Omigapil 具有研究阿尔茨海默症的潜力。Omigapil 是一种有效的凋亡 (apoptosis) 抑制剂。Omigapil 可用于研究先天性肌营养不良 (CMD)。Omigapil 是一种点击化学试剂。它含有 Alkyne 基团，可以和含有 Azide 基团的分子发生铜催化的叠氮-炔环加成反应 (CuAAc)。

Cat. No.	Product Name		Classification

HY-108753

Eteplirsen AVI 4658		反义寡核苷酸
Eteplirsen (AVI 4658) 是一种合成的反义寡核苷酸。Eteplirsen 可用于杜氏肌营养不良症的研究。

HY-132611

Golodirsen SRP-4053		反义寡核苷酸
Golodirsen (SRP-4053) 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132586

Viltolarsen NS-065/NCNP-01		反义寡核苷酸
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-147332

TCL053		阳离子脂质
TCL053 是一种可电离的脂质，用于高效地将活性成分 (特别是核酸) 导入细胞。TCL053 能够与二棕榈酰磷脂酰胆碱 (DPPC)、聚乙二醇二肉豆蔻酰基甘油 (PEG-DMG) 和胆固醇，一起形成脂质纳米粒 (LNP)，能够将 Cas9 mRNA 和 sgRNA 传递到骨骼肌中。

HY-145724

Drisapersen Kyndrisa; GSK2402968A; PRO051		反义寡核苷酸
Drisapersen (Kyndrisa) 是一种诱导外显子 51 跳跃的 2^'-O-methyl phosphorothioate RNA 反义寡核苷酸 (Antisense oligonucleotide)。Drisapersen 在 Dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，允许合成部分功能性 Dystrophin。Drisapersen 可用于 Duchenne 型肌营养不良的相关研究。

HY-145725A

Baliforsen ISIS 598769; IONIS 598769; BIIB 065; ISIS-DMPK-2.5Rx		反义寡核苷酸
Baliforsen (ISIS 5987690) 是一种可抑制 DMPK mRNA 的反义寡核苷酸 (ASO)。Baliforsen 可结合于人源 DMPK 转录本的第 9 外显子区域，从而促进 RNase H1 介导的降解。Baliforsen 可用于 1 型强直性肌营养不良的相关研究。

HY-148457

Avacincaptad pegol Izervay		核酸适配体
Avacincaptad pegol (Izervay) 是靶向补体成分 C5 的选择性抑制剂，为聚乙二醇化核糖核酸适体。Avacincaptad pegol 抑制 C5 裂解为促炎的 C5a 和形成膜攻击复合物 (C5b-9) 的 C5b，从而减少炎症细胞招募和视网膜细胞损伤。Avacincaptad pegol 能够减慢地理萎缩 (GA) 病变生长、降低持续性视力丧失风险。Avacincaptad pegol 可用于年龄相关性黄斑变性 (AMD) 相关地理萎缩的研究，已获 FDA 批准。

HY-108753A

Eteplirsen sodium AVI 4658 sodium		反义寡核苷酸
Eteplirsen (AVI 4658) sodium 是一种合成的反义寡核苷酸，可诱导肌营养不良蛋白产生。Eteplirsen (AVI 4658) sodium 促进杜氏肌营养不良症患者的外显子 51 跳变，可用于杜氏肌营养不良症的研究。

HY-132611A

Golodirsen sodium SRP-4053 sodium		反义寡核苷酸
Golodirsen (SRP-4053) sodium 是一种磷酸二亚胺的吗啉代寡核苷酸 (PMO) 亚类的反义寡核苷酸。Golodirsen sodium 通过修饰前体 mRNA 的剪接过程，跳过外显子 53，从而恢复杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因的阅读框。Golodirsen sodium 可恢复抗肌萎缩蛋白的表达。Golodirsen sodium 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-145725

Baliforsen sodium IONIS 598769 sodium; ISIS 598769 sodium		反义寡核苷酸
Baliforsen (sodium) 是一种反义寡核苷酸(16个核苷酸)，旨在靶向营养不良性肌强直蛋白激酶 (DMPK) mRNA，用于研究强直性肌营养不良。

HY-132586A

Viltolarsen sodium NS-065/NCNP-01 sodium		反义寡核苷酸
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) sodium 是一种磷酸二酰胺吗啉代反义寡核苷酸。Viltolarsen sodium 与肌营养不良蛋白 mRNA 前体的外显子 53 结合，并通过跳过外显子 53 来恢复氨基酸开放阅读框，从而产生包含重要功能部分的缩短的肌营养不良蛋白。Viltolarsen sodium 具有用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 研究的潜力。

HY-147253

Brogidirsen NS 089; NCNP 02		反义寡核苷酸
Brogidirsen (NS 089; NCNP 02) 是一种双靶点反义寡核苷酸。Brogidirsen 可诱导肌营养不良蛋白表达。Brogidirsen 可用于杜氏肌营养不良的相关研究。

HY-127137A

Adenylosuccinic acid tetraammonium Adenylosuccinate tetraammonium; Aspartyl adenylate tetraammonium		核苷酸类似物
Adenylosuccinic acid tetraammonium (Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate) 是一种具有口服活性的嘌呤核糖核苷单磷酸，在核苷酸循环代谢 (nucleotide cycle metabolite) 中起作用。Adenylosuccinic acid tetraammonium 可以通过腺苷琥珀酸裂解酶转化成富马酸。Adenylosuccinic acid tetraammonium 有潜力用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-177453

Basivarsen DYNE-101 oligomer		反义寡核苷酸
Basivarsen (DYNE-101 oligomer) 由反义寡核苷酸和连接子 (HY-177454) 组成，靶向突变型 I 型肌营养不良蛋白激酶 (DMPK) 的 RNA 进行 RHase H 介导的降解，用于肌营养不良症 1 型 (DM1) 的研究。

HY-145724A

Drisapersen sodium Kyndrisa sodium; GSK2402968A sodium; PRO051 sodium		反义寡核苷酸
Drisapersen sodium 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-132585A

Vesleteplirsen sodium SRP-5051 sodium		反义寡核苷酸
Vesleteplirsen (SRP-5051) sodium 是一种肽磷酸二酰胺吗啉低聚物 (PPMO)。Vesleteplirsen 靶向杜氏肌营养不良症 (DMD) 中第 51 外显子跳跃。

HY-153405

Activated DPG Subunit		亚磷酰胺单体其他
Activated DPG Subunit 可用于外显子跳跃寡聚物偶联物的合成。获得的寡聚物偶联物与人抗肌萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补，可诱导外显子 51 跳跃。可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-177659

Rimigorsen		反义寡核苷酸
Rimigorsen 是一种反义寡核苷酸，能够促使肌营养不良蛋白的前体 mRNA 中的第 44 个外显子跳跃。

HY-176754

TCL065		阳离子脂质
TCL065 是一种可电离的脂质，其 pK_a 为 6.3。TCL065 可用于生成脂质纳米颗粒 (LNP)，用于在体内和体外递送 mRNA 以及单向导 RNA (sgRNA)。含有 TCL065 的 LNP 可用于研究杜氏肌营养不良症和基因编辑技术。

HY-177971

Braxlosiran		小干扰RNA
Braxlosiran 是 AOC 药物 Delpacibart braxlosiran (HY-177566) 的组成成分之一，由一种靶向 DUX4 (双同源框蛋白) 的 siRNA 与 SMCC linker (HY-42360) 组成，可用于合成 AOC 药物。DUX4 蛋白的异常表达会导致肌肉细胞中基因表达的变化，这种变化与面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 肌肉功能丧失有关。

HY-132592A

Suvodirsen sodium WVE-210201 sodium		反义寡核苷酸
Suvodirsen sodium 诱导外显子 51 跳跃，可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

HY-132592

Suvodirsen WVE-210201		反义寡核苷酸
Suvodirsen (WVE-210201) 是一种寡核苷酸。Suvodirsen 具有研究杜氏肌营养不良症 (DMD) 的潜力。

HY-153324

PS220 sodium		反义寡核苷酸
PS220 sodium 是一种反义 RNA 寡核苷酸，可用于肌营养不良症的研究。

HY-177659A

Rimigorsen sodium		反义寡核苷酸
Rimigorsen sodium 是一种反义寡核苷酸，能够促使肌营养不良蛋白的前体 mRNA 中的第 44 个外显子跳跃。

HY-147253A

Brogidirsen sodium NS 089 sodium; NCNP 02 sodium		反义寡核苷酸
Brogidirsen (NS 089; NCNP 02) sodium 是一种双靶点反义寡核苷酸。Brogidirsen sodium 可诱导肌营养不良蛋白表达。Brogidirsen sodium 可用于杜氏肌营养不良的相关研究。

HY-150237

FITC-labeled Drisapersen sodium		反义寡核苷酸
FITC-labeled Drisapersen (sodium) 是一种 FITC 标记的 Drisapersen。Drisapersen 是一种反义寡核苷酸，在 dystrophin pre-mRNA 剪接过程中诱导 51 号外显子跳跃，合成部分功能性 dystrophin，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-153404

Activated C Subunit		亚磷酰胺单体其他
Activated C Subunit 可用于外显子跳跃寡聚物偶联物的合成。获得的寡聚物偶联物与人抗肌萎缩蛋白基因中选定的靶位点互补，可诱导外显子 51 跳跃。可用于肌肉萎缩症的研究。

HY-147262

Etedesiran		小干扰RNA siRNA drugs
Etedesiran 是 AOC 药物 Delpacibart etedesiran (HY-177565) 的组成成分之一，由一种可导致编码肌强直蛋白激酶 (MTPK 或 DMPK) 的 mRNA 发生切割的 siRNA 与 SMCC linker (HY-42360) 反应形成。Etedesiran 末端具有一个马来酰亚胺基团，可与半胱氨酸或赖氨酸反应，用于合成 AOC 药物。Etedesiran 可用于 1 型强直性肌营养不良的相关研究。

HY-185321

Tacadirsen		反义寡核苷酸
Tacadirsen 是一种寡核苷酸，能促进功能性肌营养不良蛋白合成，用于杜氏肌营养不良症研究。

HY-185321A

Tacadirsen sodium		反义寡核苷酸
Tacadirsen (sodium) 是一种寡核苷酸，能促进功能性肌营养不良蛋白合成，用于杜氏肌营养不良症研究。

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